Весь контент iLive перевіряється медичними експертами, щоб забезпечити максимально можливу точність і відповідність фактам.
У нас є строгі правила щодо вибору джерел інформації та ми посилаємося тільки на авторитетні сайти, академічні дослідницькі інститути і, по можливості, доведені медичні дослідження. Зверніть увагу, що цифри в дужках ([1], [2] і т. д.) є інтерактивними посиланнями на такі дослідження.
Якщо ви вважаєте, що який-небудь з наших матеріалів є неточним, застарілим або іншим чином сумнівним, виберіть його і натисніть Ctrl + Enter.
Здійснено прорив на шляху створення ліків для лікування муковісцидозу
Медичний експерт статті
Останній перегляд: 01.07.2025
Клітинні біологи Гарвардського університету в Массачусетській лікарні загального профілю досягли прориву в розробці препаратів для лікування муковісцидозу, смертельного захворювання, яке щорічно забирає близько 500 життів у всьому світі.
Вчені перепрограмували клітини шкіри пацієнтів з муковісцидозом на індуковані плюрипотентні стовбурові (iPS) клітини, подібні до ембріональних стовбурових клітин, та виростили легеневий епітелій, специфічний для пацієнтів із захворюванням дихальних шляхів, пов'язаним з муковісцидозом.
Гарвардські вчені тепер можуть вирощувати цю тканину в необмежених кількостях. Усі клітини епітелію, отримані в лабораторії, містять мутацію дельта 508, яка спричиняє близько 70 відсотків усіх випадків муковісцидозу та 90 відсотків захворювання, діагностованого в Сполучених Штатах. Крім того, його клітини також несуть мутацію G551D, яка виявляється у 2 відсотків усіх пацієнтів з муковісцидозом.
Роботу керував Джаярадж Раджагопал, а її публікація була в додатку до журналу Cell Stem Cell.
За словами Дугласа Мелтона, одного з директорів Гарвардського інституту стовбурових клітин, «результати цього дослідження дозволяють отримати мільйони клітин для скринінгу ліків, і вперше клітини людей з муковісцидозом можуть бути використані як мішені для експериментальних ліків».
Епітеліальна тканина, створена Раджагопалом та його колегами, також забезпечує клітини для дослідження респіраторних захворювань, таких як астма, рак легенів та хронічний бронхіт. Це також може пришвидшити розробку методів лікування цих захворювань.
Коментуючи досягнення своєї групи, Раджагопал зазначає: «Ми говоримо не про лікування муковісцидозу, ми говоримо лише про препарат, який може полегшити головну проблему захворювання – пошкодження епітелію органів дихання».
Муковісцидоз, виявлений у перші дні життя людини або в ранньому дитинстві, є причиною ранньої смертності. Наразі пацієнти можуть жити до 30 років завдяки ефективному лікуванню супутніх інфекцій та ранній медико-генетичній діагностиці захворювання. Але, незважаючи на ці досягнення, успіхи у викоріненні першопричини муковісцидозу невеликі. Дефект одного гена, що кодує білок муковісцидозного фіброзу – регулятор трансмембранної провідності, викликає згущення секрету залоз зовнішньої секреції. Внаслідок утруднення відтоку секрету відбуваються зміни в органах дихання, підшлунковій залозі та шлунково-кишковому тракті, порушується робота війок епітелію.
«Ми створили чудову лінію клітин, щоб перевірити, чи ефективний препарат проти наслідків мутації G551D, і зараз ми шукаємо препарати, спрямовані на мутацію дельта 508», — каже Раджагопал.
[