Весь контент iLive перевіряється медичними експертами, щоб забезпечити максимально можливу точність і відповідність фактам.
У нас є строгі правила щодо вибору джерел інформації та ми посилаємося тільки на авторитетні сайти, академічні дослідницькі інститути і, по можливості, доведені медичні дослідження. Зверніть увагу, що цифри в дужках ([1], [2] і т. д.) є інтерактивними посиланнями на такі дослідження.
Якщо ви вважаєте, що який-небудь з наших матеріалів є неточним, застарілим або іншим чином сумнівним, виберіть його і натисніть Ctrl + Enter.
FDA вперше за кілька десятиліть схвалило нову терапію для пацієнтів із гліомою
Останній перегляд: 02.07.2025
Ворасиденіб був схвалений Управлінням з контролю за продуктами харчування та лікарськими засобами США (FDA) для пацієнтів з гліомами 2 ступеня з мутаціями IDH1 або IDH2.
Згідно з даними клінічного дослідження INDIGO, глобального подвійного сліпого рандомізованого клінічного дослідження III фази, ворасиденіб більш ніж подвоїв виживаність без прогресування захворювання та відтермінував необхідність лікування променевою та хіміотерапією у пацієнтів з гліомою 2 ступеня з мутацією IDH після хірургічної резекції пухлини. INDIGO було першим клінічним дослідженням III фази таргетної терапії для гліоми з мутацією IDH.
«Дослідження INDIGO показує, що інгібітори IDH можуть бути ефективними при низькодиференційованих гліомах з мутацією IDH», — каже Патрік Вен, доктор медичних наук, директор Центру нейроонкології в Інституті раку Дана-Фарбер та один із трьох керівників дослідження. «Останній препарат, схвалений для лікування низькодиференційованих гліом, був схвалений у 1999 році, тому це перший новий препарат за довгий час».
Гліоми 2 ступеня є невиліковними пухлинами головного мозку. Мутації IDH виявляються у переважній більшості гліом низького ступеня злоякісності.
Ключовою перевагою терапії ворасиденібом є те, що вона може відтермінувати необхідність променевої та хіміотерапії. Сучасне лікування включає хірургічне втручання з подальшим променевим та хіміотерапевтичним лікуванням. Променева та хіміотерапія є ефективними методами лікування, але після багатьох років лікування пацієнти починають відчувати ознаки когнітивної дисфункції, які зазвичай спостерігаються у людей значно старшого віку.
«Ці пацієнти часто молоді, їм 30-40 років. Але через 10-20 років, навіть якщо їхня пухлина почувається добре, у них часто проявляються ознаки деменції після променевої та хіміотерапії», — каже Вень. «Якщо цей препарат може відтермінувати початок цих методів лікування, він може затримати когнітивну дисфункцію у пацієнтів та зберегти якість їхнього життя».
У дослідженні INDIGO взяли участь 331 пацієнт з гліомами 2-го ступеня з мутацією IDH, яким було проведено хірургічне видалення пухлини. Пацієнти, включені до дослідження, не потребували негайного опромінення або хіміотерапії та перебували у періоді спостереження. Протягом цього періоду вони були рандомізовані для отримання ворасиденібу або плацебо.
Пацієнти, які приймали ворасиденіб, мали медіану виживання без прогресування захворювання 27,7 місяця порівняно з 11,1 місяцями у пацієнтів, які приймали плацебо. Час до наступного лікування у пацієнтів, які приймали плацебо, становив 17,8 місяця.
У пацієнтів, які отримували ворасиденіб, медіана не була визначена на момент останнього аналізу, оскільки лише 11,3% цих пацієнтів перейшли на наступний курс лікування. Препарат також мав керований профіль безпеки.
«Дослідження не виявило жодної різниці в якості життя порівняно з плацебо», — каже Вень. «Переносимість важлива, оскільки ми очікуємо, що люди прийматимуть цей препарат протягом багатьох років».
Це схвалення відкриває кілька нових можливостей для пацієнтів. Наприклад, у Ван триває дослідження, яке вивчає ворасиденіб у поєднанні з імунотерапією, а також плануються дослідження, що поєднують ворасиденіб зі стандартною променевою та хіміотерапією.