Весь контент iLive перевіряється медичними експертами, щоб забезпечити максимально можливу точність і відповідність фактам.
У нас є строгі правила щодо вибору джерел інформації та ми посилаємося тільки на авторитетні сайти, академічні дослідницькі інститути і, по можливості, доведені медичні дослідження. Зверніть увагу, що цифри в дужках ([1], [2] і т. д.) є інтерактивними посиланнями на такі дослідження.
Якщо ви вважаєте, що який-небудь з наших матеріалів є неточним, застарілим або іншим чином сумнівним, виберіть його і натисніть Ctrl + Enter.
Генну терапію використовуватимуть для лікування раку крові
Останній перегляд: 02.07.2025
Управління з контролю за продуктами харчування та лікарськими засобами США видало рекомендацію щодо використання генної терапії для лікування лейкемії.
Терапія полягає у внесенні змін до генетичного клітинного коду пацієнта.
Генетично модифіковані лімфоцити, присутні в організмі, використовуються як «живі ліки», оскільки вони спрямовують імунну систему на боротьбу з лейкемією, найчастіше викликаючи тривалий і стабільний період ремісії.
Фахівцям залишається лише чекати на позитивну відповідь від експертів. Передбачається, що, якщо події розвиватимуться за планом, генна терапія буде застосована цього року.
Новий метод представить фармацевтична корпорація Novartis, а розробили його вчені з Пенсильванського університету.
Генна терапія буде використовуватися для лікування пацієнтів з гострим лімфобластним лейкозом В-клітин. Вчені впевнені, що лікування буде актуальним для пацієнтів з множинною мієломою, деякими агресивними типами ракових пухлин головного мозку та іншими новоутвореннями.
Суть терапії полягає в тому, що Т-лімфоцити пацієнта генетично модифікуються, налаштовуючи їх проти злоякісних клітин. Для взаємодії з ДНК лімфоцитів використовується нейтралізований вірус на основі ВІЛ. Вірус переміщує потрібний ген у клітинні структури, не викликаючи розвитку захворювання.
Модифіковані Т-лімфоцити потім направляються на пошук та знищення ракових клітин. Вони здатні виявляти їх завдяки маркеру CD19.
Звичайно, все описане вище – це теоретична сторона. На практиці все виглядає простіше. З вени пацієнта береться невелика кількість крові, заморожується та відправляється на трансформацію. Потім клітини змінюються, і кров повертається у вену пацієнта. Експерименти показали, що така процедура призводила до стійкої тривалої ремісії навіть після одноразової ін'єкції. Деякі пацієнти спостерігали повне одужання.
У клінічних випробуваннях нового методу брали участь пацієнти, які страждали на лейкемію. Їхній вік коливався від трьох до 25 років. До експерименту їхні організми або не реагували на хіміотерапію, або мали повторні загострення.
Один з перших позитивних результатів було зафіксовано у шестирічної дівчинки. Ще у 2012 році їй провели генну терапію, і в результаті дівчинка повністю вилікувалась. Минули роки, а її аналізи все ще хороші.
За словами авторів, їм вдалося вдосконалити метод протягом останніх кількох років. Це дозволило їм мінімізувати ризик побічних ефектів: раніше після ін'єкції могли спостерігатися такі симптоми, як лихоманка, застій у легенях та гіпотензія.
У новому дослідженні, яке було проведено два роки тому, взяли участь 63 пацієнти. В результаті 52 з них повністю зникли від хвороби. Одинадцятьох людей, на жаль, врятувати не вдалося. Вчені планують спостерігати за пацієнтами, які вижили та одужали, ще протягом п'ятнадцяти років.
[