Весь контент iLive перевіряється медичними експертами, щоб забезпечити максимально можливу точність і відповідність фактам.
У нас є строгі правила щодо вибору джерел інформації та ми посилаємося тільки на авторитетні сайти, академічні дослідницькі інститути і, по можливості, доведені медичні дослідження. Зверніть увагу, що цифри в дужках ([1], [2] і т. д.) є інтерактивними посиланнями на такі дослідження.
Якщо ви вважаєте, що який-небудь з наших матеріалів є неточним, застарілим або іншим чином сумнівним, виберіть його і натисніть Ctrl + Enter.
Штучні хромосоми допоможуть впоратися зі спадковими захворюваннями
Останній перегляд: 01.07.2025
Як повідомляє прес-служба Інституту стовбурових клітин, вченим з Центру конструювання хромосом, розташованого в Університеті Тотторі в Японії, вдалося отримати штучні людські хромосоми, які можна використовувати для генної або клітинної терапії для позбавлення від спадкових захворювань.
Професор Міцуо Осімура, який обіймає посаду директора Центру, вже багато років проводить серйозні дослідження в галузі лікування захворювань спадкового характеру шляхом введення штучних хромосом так званих індукованих плюрипотентних стовбурових клітин, які формуються з розвинених соматичних клітин за допомогою методу експресії набору з чотирьох генів (транскрипційних факторів).
Дослідник дійшов висновку, що запропонований ним метод дозволяє лікувати такі захворювання, як м'язова дистрофія Дюшена, небезпечне захворювання нервово-м'язової системи, при якому відбуваються зміни в м'язових волокнах. Причиною цього захворювання вважається мутація гена, пов'язаного з процесом синтезу особливого білка - дистрофіну. Причому симптоми помітні вже в перші роки життя та становлять серйозну загрозу для здоров'я.
Професор Осімура проводив свої експерименти на мишах, оскільки цей метод отримання фактичних доказів ефективності певних методів лікування, фармацевтичних препаратів та медичного обладнання найбільше підходить для проведення високоякісних досліджень і не потребує додаткового обладнання, такого як установка для утилізації медичних відходів, численне діагностичне обладнання та засоби моніторингу стану пацієнтів.
Експерименти підтвердили, що генна терапія, заснована на використанні штучних хромосом, активно сприяє нормалізації м'язової тканини у мишей. Ідея нового методу полягає в конструюванні хромосоми, яка повинна нести потрібний фрагмент ДНК у «виправленій» формі – без мутації. Потім хромосому поміщають у підготовлену стовбурову клітину, яка діє як носій для «правильного» гена. Далі, в процесі культивування, отримують нові клітини, які можна пересадити в органи або тканини, пошкоджені хворобою.
Експерти вважають, що нова технологія має велике майбутнє, оскільки її можна використовувати для введення великих ділянок ДНК у клітини, не побоюючись за цілісність існуючого геному. Перевагами штучно створених хромосом над вірусними чи іншими векторними системами є їх величезний генетичний потенціал, стабільність на мітотичному рівні, відсутність загроз для геному хазяїна та можливість видалення модифікованих хромосом з клітин.
[