Весь контент iLive перевіряється медичними експертами, щоб забезпечити максимально можливу точність і відповідність фактам.
У нас є строгі правила щодо вибору джерел інформації та ми посилаємося тільки на авторитетні сайти, академічні дослідницькі інститути і, по можливості, доведені медичні дослідження. Зверніть увагу, що цифри в дужках ([1], [2] і т. д.) є інтерактивними посиланнями на такі дослідження.
Якщо ви вважаєте, що який-небудь з наших матеріалів є неточним, застарілим або іншим чином сумнівним, виберіть його і натисніть Ctrl + Enter.
Новий носій для доставки генів обіцяє лікування захворювань мозку
Останній перегляд: 02.07.2025
">Дослідження, проведене вченими з Інституту Броуда Массачусетського технологічного інституту та Гарвардського університету, показало, що вектор генної терапії з використанням людського білка ефективно долає гематоенцефалічний бар'єр і доставляє цільовий ген у мозок мишей за допомогою людського білка. Ця розробка може значно покращити лікування захворювань мозку у людей.
Генна терапія має потенціал для лікування важких генетичних захворювань мозку, для яких наразі немає ліків та обмежені можливості лікування. Однак існуючі методи доставки генів, такі як аденоасоційовані віруси (AAV), не здатні ефективно долати гематоенцефалічний бар'єр та доставляти терапевтичний матеріал до мозку. Ця проблема десятиліттями гальмувала розробку безпечніших та ефективніших генних методів лікування захворювань мозку.
Зараз дослідники з лабораторії Бена Девермана створили перший опублікований AAV, який націлений на людський білок для доставки генів до мозку мишей з рецептором людського трансферину. Цей вірус зв'язується з рецептором людського трансферину, якого багато в гематоенцефалічному бар'єрі у людей. У новому дослідженні, опублікованому в журналі Science, команда показала, що їхній AAV, коли їх вводили в кров мишей з рецептором людського трансферину, потрапляв у мозок на набагато вищих рівнях, ніж AAV, що використовується в схваленій FDA генній терапії центральної нервової системи, AAV9. Вірус також досяг великої кількості важливих типів клітин мозку, включаючи нейрони та астроцити. Дослідники також показали, що їхній AAV здатний доставляти копії гена GBA1, який пов'язаний з хворобою Гоше, деменцією з тільцями Леві та хворобою Паркінсона, до великої кількості клітин мозку.
Вчені припускають, що їхній новий AAV може бути кращим варіантом для лікування нейророзвиткових розладів, спричинених мутаціями одного гена, такими як синдром Ретта або дефіцит SHANK3, а також лізосомних захворювань накопичення, таких як дефіцит GBA1, та нейродегенеративних захворювань, таких як хвороба Хантінгтона, пріонні хвороби, атаксія Фрідрейха та одногенні форми БАС та хвороби Паркінсона.
«З моменту приєднання до Інституту Броуда нашою місією було створення можливостей для генної терапії центральної нервової системи. Якщо цей AAV виправдає наші очікування в дослідженнях на людях, він буде набагато ефективнішим, ніж сучасні методи лікування», – сказав Бен Деверман, старший автор дослідження.
Дослідження також показало, що новий AAV може значно покращити доставку генів до мозку порівняно з AAV9, який схвалений для лікування спінальної м'язової атрофії у немовлят, але є відносно неефективним для доставки генів до мозку дорослих. Новий AAV досяг до 71% нейронів та 92% астроцитів у всіх областях мозку.
Вчені вважають, що їхня нова розробка AAV має великий потенціал для лікування нейродегенеративних захворювань і може значно покращити якість життя пацієнтів.
Результати опубліковані в журналі Science.