Люди мають імунітет до CRISPR

Ймовірно, більшість читачів знає про існування редактора геному CRISPR, навколо якого вже давно точаться наукові дискусії та зроблені різні відкриття. Однак, як запевняють експерти зі Стенфордського університету, деякі люди здатні мати імунний захист від впровадження в ДНК, і це робить використання цієї технології недоцільним.

Вчені зі Стенфордського університету зробили несподіване відкриття під час своїх досліджень: більшість людства має імунний захист від методу генетичного редагування CRISPR.
Експерти проаналізували кров понад двадцяти новонароджених дітей та дванадцяти добровольців середнього віку. В аналізі враховувався вміст антитіл білкового типу Cas9 – це тип, який використовується для перегляду та розрізання спіралі ДНК. Експерти побачили, що понад 65% випробовуваних мали Т-клітини, які створили захист від впливу Cas9.

Те, що виявили фахівці, демонструє, що генетичне лікування, пов'язане з видаленням мутацій, не призведе до успішного результату та не може бути використане стосовно людей. Захисний процес заблокує можливість використання методу CRISPR, який має допомогти вилікувати серйозні захворювання. «Більше того, імунітет може спровокувати розвиток значної інтоксикації організму людини», – каже доктор Метью Портеус.

Річ у тім, що більш популярний білок типу Cas9, який активно використовується в дослідженнях, пов'язаних з CRISPR, отримують з пари мікроорганізмів – Staphylococcus aureus та Streptococcus pyogenes. Це ті бактерії, які систематично потрапляють в організм людини, тому імунна система людини «знає їх в обличчя».

Однак, вирішення цієї проблеми є. Цілком ймовірно, що вчені почнуть розробляти додаткові передові технології, які використовуватимуть мікроби, яких немає в списку «частих гостей» в організмі людини. Наприклад, можна використовувати мікроорганізми, що живуть у глибинах гідротермальних джерел. Як варіант, успішною може бути техніка генетичного редагування клітинних структур in vitro.

Вчені застосували «генетичний ніж» – технологію CRISPR – зовсім недавно. Завданням фахівців було вилікувати пацієнтів від синдрому Хантера – складної, хоч і рідкісної, генетичної патології. Хворій людині вводили кілька мільярдів скопійованих коригувальних генів у поєднанні зі спеціальним «інструментарієм», який розрізає спіраль ДНК. Планувалися подальші експерименти, в яких мали брати участь ще пацієнти – ймовірно, ті, хто страждає на інші серйозні захворювання. Наприклад, вони могли б стати пацієнтами з фенілкетонурією або таким захворюванням, як гемофілія B.
Хід та результати роботи були опубліковані в bioRxiv, а також у MIT Technology Review.

[ 1 ], [ 2 ]