Люди мають імунітет до CRISPR

Напевно, більшість читачів знають про існування редактора генома CRISPR, навколо якого вже довго ведуться наукові дискусії і робляться різні відкриття. Проте, як запевняють фахівці з Університету Стенфорда, окремі люди здатні володіти імунним захистом до впровадження в ДНК, і це робить використання даної технології недоцільною.

Вчені, що представляють Університет Стенфорда, в ході дослідницьких робіт зробили несподіване відкриття: велика частина людства володіє імунним захистом до методики генетичного редагування CRISPR.
Експерти проаналізували склад крові більше двадцяти новонароджених малюків і дванадцяти добровольців середнього віку. При аналізі враховувалось вміст антитіл типу Cas9 протеїну - саме цей різновид застосовують для ревізії і прорезки ДНК-спіралі. Експерти побачили, що більше 65% випробовуваних виявилися власниками Т-клітин, які створювали захист від впливу Cas9.
 
Те, що виявили фахівці, демонструє: генетичне лікування, яке пов'язане з видаленням мутацій, не приведе до успішного результату і не може застосовуватися по відношенню до людей. Захисний процес буде блокувати можливість використання методу CRISPR, який повинен сприяти лікуванню серйозних захворювань. «Більш того, імунітет може спровокувати розвиток значної інтоксикації організму людини», - розповідає доктор Метью Портьюс.
 
Суть полягає в тому, що більш затребуваний протеїновий тип Cas9, активно застосовується в дослідженнях, пов'язаних з CRISPR, отримують з пари мікроорганізмів - це золотистий стафілокок і піогенний стрептокок. Саме ці бактерії систематично потрапляють в людський організм, тому імунний захист людини відмінно «знає їх в обличчя».
 
Однак рішення даної проблеми є. Цілком ймовірно, що вчені приступлять до розробки додаткових вдосконалених технологій, в яких будуть застосовуватися мікроби, що не входять в список «частих гостей» в організмі людини. Наприклад, можна задіяти мікроорганізми, що мешкають в глибині гідротермальних джерел. Як варіант, може виявитися успішною методика екстракорпорального генетичного редагування клітинних структур.
 
Вчені застосували «генетичний ніж» - технологію CRISPR, - зовсім недавно. Завданням фахівців стало лікування пацієнтів від синдрому Хантера - складної, хоч і рідкісною, генетичної патології. Хворій людині було введено кілька мільярдів скопійованих виправляють генів, в поєднанні зі спеціальним «інструментарієм», розрізним спіраль ДНК. Далі планувалося провести ще ряд експериментів, в яких повинно було брати участь більше пацієнтів - імовірно, що страждають іншими серйозними захворюваннями. Наприклад, ними могли стати хворі на фенілкетонурію або такою хворобою, як гемофілія B.
Хід і результати проведеної роботи опубліковані в bioRxiv, а також в MIT Technology Review.

[1], [2]